中国新闻网-上海新闻
上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程
2019年10月15日 10:44   来源:中国新闻网  

  中新网上海10月14日电 (陈静 罗燕倩)脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)在中国的治疗迎来了新突破。

  复旦大学附属儿科医院14日披露,8岁的晨晨(化名)成为中国首批成功?#37038;?#35834;西那生钠注射液鞘内注射的患儿之一,当日还有2例SMA-II?#31361;?#20799;在上海?#37038;?#20102;该注射治疗。这意味着,该院开启了诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA里程。

  脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。中华医学会儿科学会神经学组副组长、复旦大学附属儿科医院神经科主任周水珍教授表示,SMA在罕见病中并不少见,在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000。

  据介绍,患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终SMA患者可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍,给家庭和社会带来了沉重的负担。

  周水珍教授介绍,根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA?#27835;猄MA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

  从人们开始认识SMA后的100年间,全世界对于SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。据中华医学会儿科学会罕见病学组组长、复旦大学医院管理处处长王艺教授介绍,诺西那生钠注射液鞘内注射?#21830;?#39640;SMA患者?#21335;?#20851;蛋白水平,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。

  2016年12月及2017年6月,诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。2018年5月,SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目?#32908;罰?018年9月,诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药,被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序;2019年2月,全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射?#28023;?#36890;过优先审评审批程序在中国获批。

  据悉,晨晨出生6个月后被发现有力量不足?#37027;?#20917;,1岁?#21271;徽?#26029;患有脊髓性肌萎缩。8年来,晨?#24247;脑?#21160;能力?#22270;?#32905;无力症状却日渐加重,现在连?#20154;浴?#21507;饭和呼吸都难以自?#22411;?#25104;。晨晨入院后,医院神经科SMA-MDT(多学科综合诊疗模式)团队立即启动治疗前多学科评估。晨晨首次鞘内注射成功的当日,共有3例SMA-II?#31361;?#20799;成功?#37038;?#35834;西那生钠注射液鞘内注射治疗。

  复旦大学附属儿科医院神经科作为国家医学中?#27169;?#39318;批入选中国SMA诊治中心联盟,承担SMA区域诊治中心的疾病诊治、长期康复管理和医师培训任务。(完)

注:请在转载文章内容时务必注明出处!   

编辑?#21644;?#20025;沁  

5
本网站所刊载信息,不代表中新社和中新网观点。 刊用本网站稿件,务经书面授权。
未经授权禁止转载、摘编、复制及建立镜像,违者将依法追究法律责任。
常年法律顾问:上海金茂律师事务所
大丰收APP
彩金捕鱼 大乐透复式14加2多少钱 快乐10分钟开奖结果陕西今天 青海快3走势图十三走势图期解 开发商赚钱还是工程队赚钱 捕鱼来了黄金弹头 红树林时时彩平台 彩神pk10计划软件app 竞彩网 11选5稳赚技巧方法 波克斗地主老版本 股票查询 2019时时彩平台注册 梦幻西游口袋版赚钱 过万 免费提供三肖六码网站 赚钱快手机赚钱的软件是真的吗 彩金捕鱼 大乐透复式14加2多少钱 快乐10分钟开奖结果陕西今天 青海快3走势图十三走势图期解 开发商赚钱还是工程队赚钱 捕鱼来了黄金弹头 红树林时时彩平台 彩神pk10计划软件app 竞彩网 11选5稳赚技巧方法 波克斗地主老版本 股票查询 2019时时彩平台注册 梦幻西游口袋版赚钱 过万 免费提供三肖六码网站 赚钱快手机赚钱的软件是真的吗